或许我们时常有这样的困惑:

身体某处器官发生病变需要服药,但药物在体内吸收、分布、生化转换直至排泄流经了全身,有多少药物能直达病灶切实发挥药效?是不是意味着药物的大部分效力都白白浪费了?

类似的问题还可以往下延伸:

家庭常备的感冒药往往因为过期而丢弃;

医师开具处方购买的药物只吃了三分之一就病愈了,剩下的药也只好束之高阁;

医疗机构为了追求诊断谨慎而更加倾向于让病人“拍个片子”;

某些病情用药效相对温和、副作用也更小的A药即可对症,但医患双方沟通后都认为用声名卓著、药效更加强力的B药才能心安……

以上种种造成的浪费是显性的,更多的隐性浪费难以统计,却事实存在。如何针对患者的个体差异调整疾病的预防与诊疗策略,如何基于基因或细胞层面的细微变化抉择治疗手段,这种分级分类、精确到个体以减免医疗资源浪费的构想即催生了精准医疗(PrecisionMedicine)。

精准医疗的落脚点是个性化医疗。在临床实践中,精准医疗追求针对每个病人正确选择和精确应用的诊疗方法,实现医源性损害最小化、医疗耗费最低化以及病患获益最大化。这一构想的实施离不开基因组测序技术的奠基,也离不开干细胞技术的协力。

近年来,医学界对干细胞技术寄予厚望,而后者也确实没有辜负大家的期盼,在脏器病变、神经损伤、脑萎缩、抗衰除皱、关节修复等许多领域都发挥了令人瞩目的疗效,在其传统治疗领域,诸如血液肿瘤疾病、地中海贫血、骨髓纤维化等难治性疾病中亦创下了许多动人的生命奇迹。

它独特的自我更新、高度增殖能力和多项分化潜能为血液系统、免疫系统带来了持久的新鲜动力,基于干细胞技术可以让我们获得健康个性化信息,更好地服务于每个人的病情监控与治疗策略。

可以说,干细胞技术关联甚密的基因测序是精准医疗必须的前置条件,而干细胞技术本身也正是精准医疗的绝佳载体,二者一拍即合。

与传统的药物或手术手段明显有别的是,干细胞衍生产品的服用或输注都能精准抵达病灶,而经过特定条件诱导分化和增殖的干细胞群体也可以成为靶向治疗药物的最佳拍档,一路护送其穿透屏障,长久驻留在病变部位,不仅减少了化学药剂对人体的损害,也避免了手术可能存在的高风险。

以神经外科十分常见的病症脑肿瘤为例,这一疾病发生于中枢神经系统,其治疗手段主要为手术切除,并辅以放射治疗。但对于表现为白质束弥漫性浸润的恶性胶质瘤却无法通过外科手术完全切除,由于肿瘤干细胞的存在,即使已执行过手术切除,病患也容易复发肿瘤,对放化疗不敏感。

因此,有研究人员提出通过高通量测序手段对病灶提取分离的胶质瘤干细胞进行基因组测序,精准掌握肿瘤基因突变信息,为临床治疗提供指导意见,实现精准医疗。

在体外对胶质瘤干细胞进行药物筛选不仅安全可控,而且更加符合病人的实际需求——不同个体的肿瘤干细胞可能发生的基因突变差异极大,将基因信息与药物信息交织分析,有利于医疗团队精准施策,还能积累更有说服力和可比性的临床数据,这同样为药企开发适配性更强的药物指明了方向。

无独有偶,精准医疗时代下的肺癌治疗也同样需要干细胞技术助力。继传统放化疗之后,被广泛推崇的分子靶向治疗和免疫治疗飞速发展,新药研发和临床研究立项层出不穷,将绝症“慢性病化”、延而不死成为更多权威医疗机构的普遍追求。肺癌的干细胞治疗基本思路是激发自身免疫细胞清除身体内的恶性肿瘤细胞,是提取人体中自然存在的NK细胞体外培养增殖并回输,进而特异性杀伤肿瘤细胞,避免了放化疗对“好细胞”的误伤。

此外,也为医疗团队争取更多腾挪空间。

精准医疗所针对的是高度异质化的复杂疾病,它与“一刀切”的治疗方法迥异。这种医疗模式对检测技术提出了更高的要求,但获得的回报也十分可观,至少堵住了一部分医疗资源浪费的缺口。

从某种意义上说,干细胞技术与精准医疗是天作之合,前者在各种疾病门类的扩展应用本就表征着模式创新与复用,随着后者在世界各国的逐步推广,对干细胞相关应用的需求会更加火热,未来将有更多高水平研究团队投身于干细胞研究中。

参考文献:

[1]黄婷,王小中.单细胞测序技术在多发性骨髓瘤研究及其精准医疗中的应用[J].中国肿瘤生物治疗杂志,2023,30(07):634-638.

[2]任胜祥,邱天羽.肺癌精准治疗的发展与展望[J].肿瘤防治研究,2023,50(05):442-451.

[3]戴冠琳,唐芙蓉,王丹青.精准医疗时代贝伐珠单抗在上皮性卵巢癌一线治疗的价值[J].西南医科大学学报,2023,46(03):208-212.

[4]郑颖,邓诗碧,陈方.干细胞与再生医学技术发展态势研究[J].中国生物工程杂志,2022,42(04):111-119.DOI:10.13523/

[5]杜雅冉.基于肿瘤干细胞的精准医疗策略研究[D].苏州大学,2018.

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精准医疗时代,干细胞承担了什么角色